康寧診所視訊看診

視力受損、肢體癱瘓，擔心反覆復發重創神經組織，遭受失明、失能及死亡的威脅……，這些是全台「泛視神經脊髓炎」病友的日常。過去泛視神經脊髓炎無專一用藥可使用，僅能靠類固醇、免疫抑制劑來治療，疾病隨時有復發可能，且一旦發作易遺留下不可逆之傷害。

如今終於有新型的專用生物製劑可望提供精準治療，但藥物價格昂貴，施打一劑近20萬，一般家庭難以自費支出。可健保署卻始終未同意將其納入健保給付，這樣「明知可救，卻因無力負擔藥費，看得到但用不到」的情況，對努力不懈對抗病痛考驗可望回歸社會的病友及家屬而言，實屬一大重擊。

什麼是「泛視神經脊髓炎」？嚴重恐致失明、癱瘓

林口長庚紀念醫院神經內科教授張國軒醫師表示，泛視神經脊髓炎（NMOSD）是一種中樞神經系統發炎性自體免疫疾病，因免疫機制失調，導致自體免疫抗體反過來攻擊體內的中樞神經細胞。

在泛視神經脊髓炎病人身上常見帶有anti-AQP4抗體，這些自體抗體會引起發炎反應造成神經組織的破壞。一旦反覆發作，將重創視神經、脊髓及大腦等神經組織，嚴重恐致失明、癱瘓、大小便失禁，甚至失去生活自理能力…。

泛視神經脊髓炎作祟，突然發病打亂人生規劃

「沒辦法，遇到了就只能面對…」37歲的高小姐是一位家有7歲孩子的全職媽媽。今年一場突如其來的身體不適，卻毫不留情的打亂她的人生規劃。

「一開始只是覺得頭很痛，後來左眼窩跟眼睛轉動時有疼痛感、有視野遮蔽的感覺……」沒想到至眼科就醫後，得到的卻是請她儘速到大醫院檢查的轉診單。一到醫院檢查才發現自己有視神經發炎的問題，透過急診做核磁共振並緊急安排住院打了三天的高劑量類固醇。

原以為經過幾天折騰和治療後就沒事，孰料，在出院返家隔兩天後，她卻覺得視力有模糊、明顯往下降的情況。再度返回急診就醫，並從醫師口中得知，自己可能罹患了泛視神經脊髓炎……。

視力受損，深陷不曉得病情能否控制好的焦慮中

這時她才驚覺病情遠不如自己想像的簡單，而這一住，高小姐就在醫院住了大半個月，並在醫師評估下進行了每兩天一次的自體血漿置換。令人遺憾的是，雖然緊急進行治療處置，視力仍舊受到極大影響。

「由於主傷是在左眼，除了左眼有視野遮蔽、色覺變弱的情形，左眼的視力現在更只剩0.2左右，右眼的話則剩下0.5～0.7，現在要返回原先的工作崗位更難了……」原先雙眼視力1.0、曾任職講求精準、需高度用眼電子檢測公司的高小姐無奈的說。

而這次發病不只影響人生規劃，更讓高小姐從此埋下忐忑、焦慮不安的心理。「心裡真的覺得很辛酸，不曉得病情能不能控制好的感覺真的讓人很茫然和焦慮。每天起床都會擔心自己視力是不是又變差、變模糊了？是不是又有哪個顏色看不到了，那種焦慮感真的很難受……」高小姐坦言。

「自責對不起孩子」盼生物製劑納入健保，減輕生活負擔

而最讓高小姐揪心的就是罹病後孩子的改變，「我的小朋友本身就是心思比較細膩的小孩，因此每當我跟他獨處時，他總是會一直注意我有沒有需要幫忙，讓他變得小心翼翼的，雖然感到窩心，但這其實不是一個7歲孩子這個階段該有的狀態，媽媽生病讓他好像有被迫長大的感覺，真的覺得很對不起他……」

無奈的是，要控制住泛視神經脊髓炎不發病，如果服用基本的類固醇、免疫抑制劑效果有限。那麼臨床上能選擇的其他治療方式，就是價格相對昂貴、需自費使用的生物製劑，昂貴的藥價對於一般家庭是一大負擔。

「雖然說講錢很俗氣，但沒有錢真的就活不下去！如果泛視神經脊髓炎這個疾病會造成這麼大的反覆性傷害，政府在有餘力的狀況下，希望能夠聽到我們的心聲，讓生物製劑納入健保給付，減輕病友的負擔，讓我們在生活上至少可以維持一定程度的平衡，並在疾病可控下有機會能重返職場、發揮生產力。」高小姐語帶期盼的說道。

泛視神經脊髓炎如不定時炸彈，治療關鍵在避免疾病發作

張國軒醫師指出，正因為泛視神經脊髓炎一旦發作，恐重創視神經、脊髓及大腦等神經組織，嚴重恐致失明、癱瘓、大小便失禁……。因此對於病人來說每次的發作都非常恐怖，所以在臨床治療泛視神經脊髓炎病患，首要關鍵便是如何避免疾病發作，不讓病人處於如面對不定時炸彈般的長期恐懼中。

雖然傳統常見的類固醇、免疫抑制劑對於預防NMOSD發作有一些效果，但由於這些藥物每個人使用的反應不一樣，長期服用類固醇及免疫抑制劑也可能會造成水腫、月亮臉、水牛肩等副作用，也有一部分的泛視神經脊髓炎病友的復發是沒辦法以上述治療方式獲得良好控制的。但過往NMOSD病友受限於能使用的藥物種類不多，即便上述治療方式造成身體諸多不適或效果不理想，也只能默默承受。

生物製劑有望改變命運，但泛視神經脊髓炎病友卻看得到而用不到？

新型生物製劑（單株抗體藥物）的出現，可謂泛神經脊髓炎治療的一道曙光！張國軒醫師表示，近年剛通過台灣食藥署藥證申請的新單株抗體藥物，能夠更精準的去消滅會引起發炎反應造成神經組織破壞的抗體，來預防疾病復發。

且根據臨床試驗，其使用在某些特定泛神經脊髓炎病友，兩年之內的復發率可壓低到少於10%；且即便是不同種類的生物製劑，至少也有75%的機會所以在至少兩年之內都沒有任何的發作。若同時能再避免感染、勞累、睡眠不足／睡眠品質不佳等泛視神經脊髓炎的可能誘發危險因子，其實是可以把復發率壓到很低的。

「但令人遺憾的是，這類新型生物製劑健保並未給付，施打一劑約需要花費近20萬左右。且並非一次見效，而需每兩個禮拜或一個月施打一次，年醫藥費保少估計約要1、200萬；很明顯的，這樣的價格若沒有健保幫助，病人是很難自費使用的。」張國軒醫師補充。

每年大約100多位病友需要使用到生物製劑，並非健保無力負擔

最重要的是，目前台灣的泛視神經脊髓炎病人大概有6、700人，而這些人也並非每一位在治療上都會使用到生物製劑。根據醫師臨床估計，當中可能會需要使用生物製劑藥物的約有20-30%左右，每年最多大概也就不過100多位，並非健保無力負擔。

泛神經脊髓炎多好發在30、40歲，「上有老、下有小」有一定的生產力青壯族群，若疾病無法有效控制，往往在工作與經濟上會漸趨弱勢。「健保的目的，就是希望不再有病人因病而貧！可是這樣的概念和理想，似乎無法讓泛視神經脊髓炎病友感受到。」張國軒醫師感嘆的說道。

經濟學人評7國罕見疾病用藥可近性：台灣落後國際水平

自1998年，台灣全民健保開始給付罕見疾病治療用藥後，不少罕病病友因此看見治療希望。然而，近年來在健保財源不足下，也連帶對罕藥納入健保給付造成衝擊，而這樣的結果也反映在國際評比上的低評價。

根據英國《經濟學人雜誌》於今年9月7日公布的最新研究，評比德國、法國、英國、澳洲、日本、南韓與台灣7個國家的罕病診斷與醫療照護現況，分析8種罕病藥物在7個國家取得許可證，到成功給付的時間差。結果顯示，台灣被核准給付的罕藥僅2種，且給付耗時、平均等待30個月，對於罕病政策，病人的意見與影響力也相當有限。

執行率極低！5年未用罕病專款達26億，NMOSD新藥絕非健保無力負擔

罕病基金會創辦人陳莉茵表示，目前健保給付的罕病共有37種病類、61種罕病藥物。但在近10年申請給付的47款罕藥中，13種正審查中、有9種藥物曾被否決，是二代健保上路前未曾出現的現象，而當中拒絕給付的最大原因，就是對健保財務衝擊太大。

2022年的罕藥專款預算87.78億中，罕病新藥預算雖編列了7.68億，但實際上只用了1230萬。但若以健保署公布的罕病專款每年平均執行率有92.3%、5年決算平均成長10.36%；而陳莉茵強調，那只是過去已收載給付的罕藥舊案人數，是已用藥罕病病友隨著體重、年齡增加而自然增加的藥量，事實上「罕病新藥執行幾乎是個位數字。」

除此之外，根據罕病基金會統計，雖然健保相關單位屢屢表示，因為財務問題，未能給付所有的罕病患者，但事實上每年的罕病健保專款，竟然都沒有用完。自2017年到2021年，5年間沒有用掉的總餘額更累計逾26億元。

陳莉茵：罕見疾病是弱勢裡面的弱勢，應該是需要被照顧的

無論專款或新藥預算，都仍結餘那麼多，但13種排隊審查的新藥卻不得其門而入。

「罕見疾病是急重症裡面的急重症、弱勢裡面的弱勢。在適法性、優先性上，應該是需要被照顧的，所以健保想盡辦法不照顧罕見疾病，很令人困惑。我們每一個人都可能成為重大傷病的狀況之下，健保是一個醫療風險分攤的問題，而保險就是保險，不該把它當成政治任務的工具來進行管理，回到健保的本質機制才能真正幫助到需要的病患。」陳莉茵語重心長的呼籲。

雖然仍為前景擔憂，但陳莉茵也不忘對泛視神經脊髓炎病友喊話，「雖然短時間內我們還未爭取到生物製劑新藥的健保給付，但我們沒有退縮、悲傷的權力，還是打起精神正面的面對，一起商議如何爭取到藥物的給付。希望大家盡可能好好照顧自己，一起爭取藥品給付能夠儘速通過。」